牛黄上清片主要有清热解毒、散风止痛、泻火通便的功效，常用于治疗头晕目眩、口舌生疮、牙龈肿痛、咽喉肿痛、大便燥结等症状。
牛黄上清片中的牛黄、黄芩等成分具有清热作用，能有效缓解因热毒内盛引起的咽喉肿痛、口舌生疮等问题。该药对风热感冒初期伴随的头痛、发热也有辅助改善效果。使用时应避免与寒凉药物同服，脾胃虚寒者慎用。
所含冰片、薄荷脑等成分可疏散头面风热，改善风热上攻导致的偏正头痛、目赤耳鸣。对神经性头痛或高血压引起的眩晕症状有一定缓解作用。用药期间需监测血压，症状持续加重应及时就医。
大黄、栀子等泻下成分能清热导滞，适用于胃肠实热所致的大便干燥、排便困难。服药后可能出现轻度腹泻，通常1-2天内自行缓解。长期便秘患者须排查肠道器质性疾病。
体外研究显示，牛黄、黄连素等成分对金黄色葡萄球菌、链球菌等致病菌有抑制作用，可辅助治疗口腔、上呼吸道感染。但严重细菌感染仍需联合抗生素治疗。
部分研究发现牛黄可调节免疫细胞活性，对反复口腔溃疡等与免疫功能相关的症状具有改善潜力。免疫力低下者服用前应咨询中医师。
服用牛黄上清片期间应忌食辛辣油腻，保持饮食清淡。体质虚寒或便溏者不宜长期使用，孕妇及哺乳期妇女禁用。出现皮疹、心悸等不良反应需立即停药。建议在医生指导下辨证用药，连续服用不宜超过7天，症状未缓解需及时就诊明确病因。
