儿童肝豆状核变性患者生存期通常可达数十年，实际寿命受疾病控制情况、治疗依从性、并发症管理、基因突变类型及营养支持等因素影响。规范治疗下多数患者可接近正常寿命，未经治疗者可能在10-20年内出现严重器官损害。
功能主治：1.维生素E是高效抗氧化剂，可使细胞膜免受自由基的伤害，起到保护血管、心脏、乳房、眼睛、皮肤及腺体等器官的作用，可以预防多种慢性疾病，如乳腺癌、心血管疾病、直肠癌等
2.促进蛋白质更新合成，可促进伤口愈合
3.与生殖功能和精子生成有关，可预防流产、不孕症、保养卵巢
4.改善免疫功能，延缓衰老
5.保护红细胞膜，预防溶血性贫血
6.美白祛斑、美发护发、防晒护肤
用法用量：口服。成人，一次1粒，一日2-3次。
1、疾病控制：
早期诊断和持续驱铜治疗是关键。青霉胺、曲恩汀等铜螯合剂可有效降低体内铜蓄积，定期监测血清铜蓝蛋白和24小时尿铜排泄量能评估疗效。疾病稳定期患者每年肝功能检查异常率可控制在5%以下。
2、治疗依从性：
终身用药的依从性直接影响预后。研究显示规律服药患者10年生存率达92%，而间断治疗者可能出现急性肝衰竭或神经系统恶化。采用智能药盒、家庭监督等方式可提高儿童用药持续性。
3、并发症管理：
肝硬化门脉高压和神经系统病变是主要致死原因。食管静脉曲张出血需内镜下套扎，肌张力障碍可使用巴氯芬缓解。每年胃镜和脑MRI检查能早期发现并发症。
4、基因突变类型：
ATP7B基因错义突变患者预后较好，截短突变者往往发病早且进展快。基因检测可预测疾病严重程度，早发型患者需更积极的驱铜治疗和肝移植评估。
5、营养支持：
严格低铜饮食需避免动物内脏、贝类等高铜食物，每日铜摄入控制在1mg以下。补充锌制剂可减少肠道铜吸收，维生素E能对抗铜沉积引起的氧化损伤。
儿童患者需建立包含肝病科、营养科、康复科的多学科管理团队。青春期前开始治疗者生长发育受影响较小，建议每日进行30分钟有氧运动维持肌肉功能。家庭环境应避免使用铜制餐具，饮水铜含量需低于0.1mg/L。定期心理评估可改善患儿社交适应性，抑郁症状出现时应及时干预。肝移植适用于药物治疗无效的终末期肝病患者，术后5年生存率超过80%。
