苯丁酸氮芥片主要适用于慢性淋巴细胞白血病、霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤患者。该药物为烷化剂类抗肿瘤药，可能引起骨髓抑制、消化道反应等不良反应，须在医生指导下严格按疗程使用。
慢性淋巴细胞白血病患者常表现为淋巴细胞异常增殖，苯丁酸氮芥片可通过干扰DNA复制抑制恶性细胞生长。患者可能出现淋巴结肿大、疲劳等症状，用药期间需定期监测血常规，常见不良反应包括贫血、血小板减少等。可与利妥昔单抗注射液等药物联合使用。
霍奇金淋巴瘤患者存在里德-斯特恩伯格细胞异常增生，苯丁酸氮芥片作为联合化疗方案的组成药物之一，能够阻断肿瘤细胞分裂。该病典型症状包括无痛性淋巴结肿大、夜间盗汗等，治疗期间须注意预防感染。联合用药可能包含注射用盐酸多柔比星等药物。
非霍奇金淋巴瘤患者中部分亚型对苯丁酸氮芥片敏感，尤其适用于惰性淋巴瘤的治疗。患者常见体重下降、发热等症状，用药后可能出现恶心呕吐等胃肠道反应。需配合注射用环磷酰胺等药物进行综合治疗，并定期评估肝肾功能。
部分巨球蛋白血症、浆细胞瘤等疾病患者可能有条件使用该药物。这些疾病通常伴有单克隆免疫球蛋白异常，苯丁酸氮芥片可抑制异常蛋白生成。用药期间需监测血粘度变化，潜在不良反应包括周围神经病变等。可联合使用注射用硼替佐米等靶向药物。
使用苯丁酸氮芥片期间应保持高蛋白饮食，适量补充维生素C，避免生冷食物。注意口腔清洁预防感染，适当进行低强度运动增强体质。出现持续发热、严重出血倾向等症状时需立即就医。服药期间禁止接种活疫苗，育龄人群需采取可靠避孕措施。
