苯丁酸氮芥片主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病、霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤等恶性血液系统疾病。
苯丁酸氮芥片适用于慢性淋巴细胞白血病的治疗。该疾病表现为淋巴细胞在外周血、骨髓及淋巴组织中异常增殖。药物通过抑制DNA复制发挥细胞毒性作用，可延缓病情进展。用药期间需监测血常规及肝肾功能。
对于霍奇金淋巴瘤患者，苯丁酸氮芥片可作为联合化疗方案的组成药物。该病特征为Reed-Sternberg细胞浸润淋巴结，典型症状包括无痛性淋巴结肿大、发热等。治疗需配合放射治疗等其他手段。
某些类型的非霍奇金淋巴瘤可使用苯丁酸氮芥片进行化学治疗。药物对低度恶性的滤泡性淋巴瘤效果较显著。治疗期间可能出现骨髓抑制等不良反应，需定期进行影像学评估疗效。
部分晚期卵巢癌患者可选用苯丁酸氮芥片作为姑息治疗手段。该药常与其他抗肿瘤药物组成联合方案，通过抑制肿瘤细胞增殖减轻腹水、疼痛等症状。治疗需严格评估患者体能状态。
苯丁酸氮芥片也可用于巨球蛋白血症、原发性巨球蛋白血症等罕见血液病的治疗。对于部分自身免疫性疾病如类风湿关节炎伴血管炎，在传统治疗无效时亦可考虑小剂量使用。
使用苯丁酸氮芥片期间应保持清淡饮食，适当补充优质蛋白和维生素。避免剧烈运动防止出血倾向，注意口腔清洁预防感染。治疗期间禁止接种活疫苗，并需严格避孕。出现发热、异常出血等症状应立即就医。所有用药方案均需在血液科医师指导下制定，不可自行调整剂量。
