环磷酰胺片主要用于治疗恶性肿瘤、自身免疫性疾病和器官移植后的排斥反应。常见适应证包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、系统性红斑狼疮、肾病综合征等。
功能主治：本品主要用于过敏性与自身免疫性炎症性疾病。适用于结缔组织病，系统性红斑狼疮，重症多肌炎，严重的支气管哮喘，皮肌炎，血管炎等过敏性疾病，急性白血病，恶性淋巴瘤。以及适用于其他肾上腺皮质激素类药物的病症等。
用法用量：1.口服一般一次5～10mg(1～2片)，一日10～60mg(2～12片)。2.对于系统性红斑狼疮﹑胃病综合征﹑溃疡性结肠炎﹑自身免疫性溶血性贫血等自身免疫性疾病，可给每日40～60mg，病情稳定后逐渐减量。3. 对药物性皮炎﹑荨麻疹﹑支气管哮喘等过敏性疾病，可给泼尼松每日20～40mg，症状减轻后减量，每隔1～2日减少5mg。4.防止器官移植排异反应，一般在术前1～2天开始每日口服100mg，术后一周改为每日60mg，以后逐渐减量。5.治疗急性白血病﹑恶性肿瘤，每日口服60～80mg，症状缓解后减量。
环磷酰胺片对造血系统恶性肿瘤如急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤有明确疗效。其作为烷化剂可干扰DNA复制，抑制肿瘤细胞增殖。常与其他化疗药物如注射用硫酸长春新碱、顺铂注射液联用，但需警惕骨髓抑制、出血性膀胱炎等不良反应。用药期间需定期监测血常规与肝肾功能。
系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等疾病可通过环磷酰胺片调节免疫应答。该药能选择性抑制B淋巴细胞过度活化，降低自身抗体产生。治疗时常联合糖皮质激素如醋酸泼尼松片，需注意可能增加感染风险，用药期间应避免接种活疫苗。
肾移植、造血干细胞移植后可使用环磷酰胺片预防排斥反应。通过抑制T淋巴细胞增殖，减少移植物抗宿主病发生。通常与免疫抑制剂如他克莫司胶囊联用，需严格监测免疫功能以避免过度抑制导致的肺炎等并发症。
激素依赖性肾病综合征患者可选用环磷酰胺片诱导缓解。该药能降低蛋白尿并减少激素用量，但儿童使用可能影响性腺发育。治疗期间建议配合低盐优质蛋白饮食，定期检测尿蛋白定量以评估疗效。
环磷酰胺片还可用于韦格纳肉芽肿、硬皮病等罕见病治疗。因其具有广谱免疫抑制作用，需在专科医生指导下严格掌握适应症与疗程，避免因长期使用诱发继发肿瘤或严重感染。
使用环磷酰胺片期间应每日饮水2000毫升以上以减少膀胱毒性，避免食用葡萄柚等影响药物代谢的食物。出现发热、血尿或皮肤瘀斑需立即就诊。该药为处方药，具体治疗方案应由医生根据病情制定，患者不可自行调整剂量或停药。
