先天性失明可通过视觉康复训练、人工视觉技术、基因治疗、干细胞移植、视神经修复手术等方式治疗。先天性失明通常由视网膜色素变性、先天性白内障、视神经发育不良、早产儿视网膜病变、遗传性眼病等原因引起。
针对先天性失明患者，视觉康复训练是基础干预手段。通过定向行走训练、触觉代偿训练、听觉定位训练提升空间感知能力。使用盲文学习、生活技能训练增强独立生活能力。结合电子助视器、语音软件等辅助设备，帮助患者适应社会环境。
人工视网膜植入术适用于视网膜病变患者，Argus II等视网膜假体可将光信号转化为电刺激。视皮层刺激装置通过大脑植入电极产生光幻视，适用于视神经损伤病例。这些技术需配合长期神经适应性训练，部分患者可获得基础光感定位能力。
针对特定遗传性眼病如Leber先天性黑蒙，Luxturna基因疗法可修复RPE65基因突变。治疗需在视网膜尚未完全退化前进行，通过病毒载体将正常基因导入视网膜细胞。该疗法对早期患者可改善光敏感度，但无法逆转结构性损伤。
视网膜色素上皮干细胞移植尝试修复退化的视网膜层，胚胎干细胞分化的光感受器细胞正在临床试验阶段。间充质干细胞通过神经营养作用延缓视神经萎缩。这些疗法需配合免疫抑制剂使用，目前尚处研究阶段。
先天性白内障需在婴儿期行超声乳化吸除联合人工晶体植入术，术后需遮盖疗法预防弱视。青光眼患者可选择小梁切除术或引流阀植入控制眼压。视神经减压术适用于颅缝早闭导致的视神经压迫病例。
先天性失明患者需终身进行多学科管理，建议补充维生素A、叶黄素等视网膜营养素，避免剧烈碰撞等眼部外伤。定向行走训练建议每日30分钟，使用盲杖配合环境改造保障安全。定期眼科评估可及时发现可治疗的并发症，心理支持有助于改善社会适应能力。早期干预对保留残余视力至关重要，6个月龄前是视觉通路发育的关键窗口期。
