黏多糖贮积症II型（MPSII）是什么？其功效与作用-复禾医药

视频简介

巩纯秀主任医师

首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢科

黏多糖贮积症II型（MPSII）是什么？其功效与作用

2022-08-24

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黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSII）又名亨特综合征，是一种罕见、渐进，并会严重危及生命的遗传病，属于X连锁的隐性遗传病。

根据神经系统受累情况，将黏多糖贮积症Ⅱ型主要分为未累及神经系统的轻型和累及神经系统的重型。主要症状包括躯体症状和神经症状。

目前，酶替代疗法是黏多糖贮积症Ⅱ型的主要治疗方法。酶替代疗法是通过静脉注射，向患者体内注射含有缺失酶的药剂，从而替代缺失的酶，它的长期疗效和安全性，已经在广泛人群中获得证实。

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