更多功能

视频简介

巩纯秀

巩纯秀主任医师

首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢科

黏多糖贮积症II型(MPSII)是什么?其功效与作用

2022-08-24

1158次浏览

微信分享

黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSII)又名亨特综合征,是一种罕见、渐进,并会严重危及生命的遗传病,属于X连锁的隐性遗传病。

根据神经系统受累情况,将黏多糖贮积症Ⅱ型主要分为未累及神经系统的轻型和累及神经系统的重型。主要症状包括躯体症状和神经症状。

目前,酶替代疗法是黏多糖贮积症Ⅱ型的主要治疗方法。酶替代疗法是通过静脉注射,向患者体内注射含有缺失酶的药剂,从而替代缺失的酶,它的长期疗效和安全性,已经在广泛人群中获得证实。

内容链接已复制

快去粘贴给你的好友吧

我知道了

为您推荐

科普推荐