防风通圣丸具有解表通里、清热解毒的功效，主要用于外寒内热、表里俱实证，如恶寒发热、头痛咽干、小便短赤、大便秘结等症状。
防风通圣丸中的防风、麻黄能发散风寒，荆芥穗、薄荷可疏风解表，共同缓解外感风寒引起的恶寒发热、头痛鼻塞等症状。同时配伍石膏、黄芩清泻里热，大黄、芒硝通泄大便，适用于外寒未解且内有积热的表里同病。
方中黄芩、连翘、栀子具有清热泻火作用，桔梗、滑石助清热利湿，对风热上攻导致的咽喉肿痛、口舌生疮有效。临床常用于急性上呼吸道感染、急性扁桃体炎等出现上述症状者。
现代研究表明，该方剂可通过抑制组胺释放减轻过敏反应，防风、麻黄所含活性成分能调节Th1/Th2细胞平衡，对荨麻疹、过敏性鼻炎等免疫紊乱性疾病有辅助治疗作用。
大黄、芒硝协同促进肠道蠕动，加速代谢废物排泄；白术、甘草调节水液代谢，对肥胖症伴随便秘、水肿的患者可产生轻度减重效果，但需配合饮食控制。
对于风热郁表引起的皮肤疾患如湿疹、痤疮，该方通过发汗解表与清热利湿双重作用，可缓解皮肤红斑、渗出瘙痒等症状，常与外用药物联合使用。
服药期间应忌食辛辣油腻，体质虚弱者慎用。本方含麻黄，高血压、心脏病患者须医师指导使用。出现腹泻应减量，持续大便溏泄需停药。治疗皮肤病症时建议配合保湿护理，避免抓挠刺激皮损。用药3天症状未缓解或发热超过38.5摄氏度应及时就医。
