小儿百寿丸具有祛风化痰、清热镇惊的功效，主要用于小儿外感风邪、发热头痛、咳嗽痰多及惊风抽搐等症状。主要有缓解外感风邪、促进痰液排出、降低发热、缓解头痛、控制惊风发作等作用。
1、缓解外感风邪
小儿百寿丸中的防风、荆芥等成分可发散表邪，适用于小儿因气候骤变或起居不慎导致的风寒感冒初期，表现为鼻塞流清涕、恶寒无汗等症状。服药期间应避免吹风受凉，若出现咽痛、黄痰等化热表现需及时调整用药。
2、促进痰液排出
方中浙贝母、桔梗具有宣肺化痰作用，能改善因呼吸道感染引起的咳嗽痰稠症状，尤其对儿童支气管炎伴随的痰液黏稠不易咳出情况效果较明显。但需注意与细菌性肺炎相鉴别，如出现铁锈色痰或持续高热应就医。
3、降低发热
含有的连翘、薄荷等清热成分对小儿感冒引起的低至中度发热有解表退热作用，通常用药1-2天体温可逐渐下降。若体温超过38.5℃或反复发热超过3天，提示可能存在细菌感染，需配合抗生素治疗。
4、缓解头痛
通过祛风解表作用减轻外感疾病导致的头部胀痛，对病毒性上呼吸道感染引起的头痛效果较显著。但需排查颅内感染等严重疾病，如出现呕吐、精神萎靡等伴随症状须立即就诊。
5、控制惊风发作
天麻、钩藤等息风止痉成分可预防和治疗小儿高热惊厥，适用于有惊厥史儿童的发热期早期干预。但对于癫痫等神经系统疾病导致的抽搐需专科治疗，不可单独依赖本药。
使用小儿百寿丸时建议饭后温水送服，服药期间保持饮食清淡，避免食用生冷油腻食物。婴幼儿用药需严格遵医嘱控制剂量，避免与滋补类中药同用。若症状未缓解或出现皮疹、腹泻等不良反应应及时停药就医。建议家长做好儿童体温监测和症状记录，在医生指导下规范用药疗程，通常连续服用不超过5天。
