先天性脑萎缩目前尚无特效药物可以逆转或完全控制病情，治疗重点在于延缓疾病进展、改善症状及提高生活质量。常用药物主要包括改善脑代谢、营养神经、对症治疗等类别，具体用药需在医生指导下根据患者个体情况选择。
1、改善脑代谢药物
这类药物旨在促进脑细胞对葡萄糖和氧的利用，增强脑代谢功能，从而延缓神经功能退化。例如奥拉西坦胶囊，其成分奥拉西坦可通过激活脑内胆碱能系统，改善学习记忆能力，适用于脑功能不全引起的记忆力减退、反应迟钝等症状。临床常用于辅助治疗脑萎缩相关的认知功能障碍，但需注意部分患者可能出现胃肠道不适或神经系统兴奋等不良反应。
2、营养神经药物
此类药物主要为神经细胞提供营养支持，促进受损神经元的修复与再生。例如甲钴胺片，其活性成分甲钴胺是维生素B12的衍生物，能参与髓鞘的合成与修复，改善神经传导速度，对脑萎缩引起的肢体麻木、感觉异常等周围神经症状有缓解作用。用药期间需监测肝功能，长期使用需评估维生素B12水平。
3、改善脑循环药物
通过扩张脑血管、增加脑血流量，改善脑组织供血供氧，减轻因缺血缺氧导致的神经损伤。例如尼莫地平片，其成分尼莫地平为钙通道阻滞剂，能选择性作用于脑血管，缓解血管痉挛，对脑萎缩伴随的头痛、眩晕及血管性认知障碍有一定改善效果。服药时需避免与抗癫痫药物同用，并注意监测血压变化。
4、对症治疗药物
针对脑萎缩可能出现的共济失调、震颤或肌张力增高，可使用盐酸苯海索片。其成分苯海索为中枢性抗胆碱药，能抑制纹状体胆碱能神经功能，减轻肌肉僵硬和运动迟缓，适用于脑萎缩合并锥体外系症状的患者。需注意该药可能引起口干、视物模糊等抗胆碱能副作用，青光眼患者禁用。
5、神经营养因子类药物
例如鼠神经生长因子注射液，其活性成分神经生长因子能促进中枢神经元的存活与分化，对受损神经细胞具有修复作用。临床常用于脑萎缩伴发的神经功能障碍，如肢体无力、言语不清等。因该药为注射剂型，需在医院由专业人员使用，且部分患者可能出现注射部位疼痛或过敏反应。
先天性脑萎缩的治疗需结合康复训练与日常护理，家属应协助患者进行认知功能锻炼如记忆游戏、语言交流，并保证均衡饮食，适量补充富含卵磷脂和维生素B族的食物如鸡蛋、豆制品。定期复查神经影像学及神经心理评估，根据病情变化调整用药方案，避免自行增减药物或听信偏方。若出现癫痫发作或精神行为异常，需及时就医调整治疗策略。
