牛黄清心丸具有清热解毒、豁痰开窍、熄风安神的功效，主要用于热病神昏、中风痰迷、惊痫抽搐等病症。
一、清热解毒
牛黄清心丸中的牛黄、黄连等成分能清热泻火解毒，适用于热毒炽盛引起的咽喉肿痛、口舌生疮、牙龈肿痛等症状。对于外感热病初期或内热壅盛导致的烦躁不安、面赤口渴有缓解作用。含有冰片的成分可通过黏膜吸收发挥局部消炎效果。
二、豁痰开窍
方中人工麝香、雄黄能化痰醒脑，对于痰热壅塞引起的中风昏迷、喉中痰鸣有通窍作用。临床多用于脑血管意外后痰阻清窍导致的意识障碍，帮助恢复神经功能。部分患者在用药后可观察到痰液稀释、呼吸通畅等改善。
三、熄风安神
朱砂、珍珠粉等成分具有镇惊安神之效，可缓解肝阳上亢或热极生风引起的惊厥抽搐。对于小儿高热惊厥、癫痫发作等神经系统过度兴奋状态，能降低神经细胞异常放电概率。部分病例联合西药使用时需警惕重金属蓄积风险。
四、改善心脑血管
黄芩苷等活性成分可扩张冠状动脉，辅助改善心脑血管供血。适用于高血压、动脉硬化患者出现的头晕目眩、胸闷心悸等症状。短期使用对微循环障碍有调节作用，但不可替代抗凝等规范治疗。
五、调节免疫功能
栀子、郁金等成分能调节免疫应答，对免疫力低下合并感染的患者有辅助作用。研究表明其可抑制过度炎症反应，减轻内毒素对脏器的损伤，但对明确的细菌病毒感染仍需联合抗生素治疗。
服用牛黄清心丸期间应忌食辛辣油腻，孕妇及肝肾功能不全者慎用。作为急救用药时需严格遵医嘱控制剂量，常规调理建议不超过7日。出现皮疹、恶心等不良反应应立即停药就医，长期使用需定期监测血砷、血汞水平。高血压、糖尿病患者服用期间要加强原发病监测，避免与强心苷类、抗凝药同用。
