牛黄解毒丸具有清热解毒的功效，主要用于治疗火热内盛引起的咽喉肿痛、牙龈肿痛、口舌生疮、目赤肿痛等病症。其功效主要由人工牛黄、雄黄、石膏、大黄、黄芩、桔梗、冰片、甘草等成分共同发挥。
牛黄解毒丸中的人工牛黄、冰片具有清热泻火作用，能缓解由实热或风热引起的咽喉肿痛、口腔溃疡等症状。该药对风热感冒初期伴随的头痛、发热也有辅助改善效果，但须与其他解表药物配合使用。孕妇及肝肾功能不全者禁用。
黄芩、石膏等成分可抑制局部炎症反应，减轻牙龈炎、扁桃体炎等疾病导致的红肿热痛。用药期间可能出现轻度腹泻，属于大黄通便作用的正常反应。症状缓解后应停药，连续服用不超过5天。
大黄通过刺激肠道蠕动帮助排出体内积热，对火热内盛引起的便秘有效。长期使用可能导致电解质紊乱，故脾胃虚寒者慎用。服药后若出现剧烈腹痛或水样便需立即停药。
雄黄所含硫化砷对金黄色葡萄球菌等病原体有抑制作用，配合黄芩苷可缓解皮肤疖肿等感染症状。外用时可研粉调敷患处，但破损皮肤禁用。该成分存在一定毒性，须严格遵医嘱控制用量。
桔梗、甘草协同发挥凉血利咽功效，适用于血热型痤疮或饮食辛辣导致的目赤耳鸣。服药期间忌食油腻辛辣，避免降低药效。出现皮疹等过敏反应时应停止使用。
使用牛黄解毒丸期间需保持清淡饮食，多饮水促进代谢。治疗口腔症状时可配合淡盐水漱口增强疗效。该药不宜与四环素类抗生素同服，可能影响药物吸收。老年体弱患者用药量应减半，连续使用3天症状未缓解或加重时，应及时就医进行血常规等检查，排除感染性疾病可能。日常应注意保持规律作息，避免过度疲劳诱发上火症状。
