西黄丸的功效主要有清热解毒、消肿散结、活血止痛、祛风除湿、辅助抗肿瘤等。
西黄丸中的牛黄、雄黄等成分具有清热泻火作用，能缓解热毒壅盛导致的咽喉肿痛、口舌生疮等症状。对于风热感冒早期的发热头痛，遵医嘱使用可帮助退热消炎。该药清热解毒作用明显，但不宜长期过量服用。
麝香、乳香等药材能促进局部血液循环，消除炎性水肿，对淋巴结炎、乳腺炎等体表肿胀病症有缓解效果。临床观察显示其对于早期未化脓的肿块改善较为明显，但化脓性病变需配合抗生素治疗。
方中没药、血竭等成分可抑制前列腺素合成，减轻跌打损伤或气滞血瘀引发的局部疼痛。对于关节肿痛、肌肉酸痛等症状，遵医嘱短期使用能缓解不适感，孕妇及月经量多者慎用。
通过调节免疫应答，西黄丸对风湿痹痛、关节屈伸不利等症有一定改善作用。老年性骨关节炎患者在医生指导下配合物理治疗，可减轻晨僵和活动受限症状，但不替代抗风湿基础用药。
现代研究表明，西黄丸中的活性成分可抑制部分肿瘤细胞增殖，常作为放化疗的辅助用药。其通过增强免疫功能减轻治疗副作用，但须严格遵循肿瘤科医嘱，不可替代主要抗癌方案。
使用西黄丸期间应避免辛辣油腻饮食，戒烟忌酒以减少对胃肠刺激。服药后出现皮疹、恶心等反应需立即停药就医。慢性病患者、过敏体质者及儿童用药前需经专业中医师辨证，不可自行配伍其他药物。治疗期间注意休息保暖，适当进行八段锦等舒缓运动以增强疗效，定期复查评估用药效果。
