复方氟尿嘧啶口服溶液主要用于治疗消化道恶性肿瘤，如胃癌、结肠癌、直肠癌等，也可用于乳腺癌、卵巢癌的辅助治疗。其主要作用有抑制肿瘤细胞DNA合成、干扰RNA功能、阻断癌细胞增殖等。
1、抑制DNA合成
复方氟尿嘧啶口服溶液中的氟尿嘧啶成分可通过抑制胸苷酸合成酶，阻碍肿瘤细胞DNA合成过程中的脱氧尿苷酸甲基化，导致DNA链断裂或合成错误，从而使癌细胞无法正常分裂增殖。该作用对处于快速分裂期的恶性肿瘤细胞尤为显著。
2、干扰RNA功能
氟尿嘧啶还能掺入肿瘤细胞的RNA分子中，干扰其正常转录和翻译过程，影响蛋白质合成。这会导致癌细胞代谢紊乱，最终诱导凋亡。临床观察显示，该机制对部分耐药性肿瘤仍有一定效果。
3、协同增效作用
该口服溶液为复方制剂，配伍成分可提高氟尿嘧啶的生物利用度并减轻毒性。例如奥替拉西钾能选择性保护正常组织，避免胃肠黏膜损伤；而吉美嘧啶可抑制氟尿嘧啶降解，延长药物作用时间，增强抗肿瘤效果。
4、抗血管生成
长期使用时，氟尿嘧啶可通过抑制血管内皮生长因子表达，阻断肿瘤新生血管形成，减少癌细胞血供和营养摄取，从而抑制远端转移灶生长。这一作用对晚期癌症的姑息治疗具有重要意义。
5、调节免疫功能
部分研究表明，小剂量氟尿嘧啶可能选择性抑制调节性T细胞功能，解除肿瘤对免疫系统的抑制，增强机体对癌细胞的免疫监视能力。但目前该作用仍需更多临床数据支持。
用药期间需定期监测血常规、肝肾功能及消化道反应，出现严重骨髓抑制或顽固性腹泻应立即停药。治疗期间建议保持高蛋白、易消化饮食，避免辛辣刺激性食物，适当补充维生素B族和叶酸。注意口腔清洁，预防感染，避免接触感染源。若需联合放疗或其他化疗药物，应在肿瘤科医生指导下调整方案。
