替莫唑胺胶囊的主要功效是治疗恶性脑胶质瘤（如新诊断的多形性胶质母细胞瘤、间变性星形细胞瘤复发或进展后的治疗），其作用机制是通过烷基化DNA破坏肿瘤细胞增殖。
一、治疗新诊断胶质母细胞瘤
替莫唑胺胶囊联合放疗和辅助治疗可用于新诊断的多形性胶质母细胞瘤成人患者。该药物能穿透血脑屏障，在肿瘤部位形成高浓度，通过甲基化DNA鸟嘌呤的O6和N7位点，诱导肿瘤细胞凋亡。临床数据显示同步放化疗可延长患者无进展生存期。
二、控制复发间变性星形细胞瘤
对于既往接受过标准治疗后复发或进展的间变性星形细胞瘤患者，替莫唑胺胶囊可作为二线治疗方案。该药具有细胞周期非特异性，对静止期和分裂期肿瘤细胞均有杀伤作用，但对正常细胞毒性较低。
三、抑制高度恶性神经胶质瘤
对于其他常规治疗无效的高度恶性神经胶质瘤，如胶质肉瘤等，替莫唑胺胶囊可能通过持续低剂量给药方式发挥抗肿瘤效果。其代谢产物MTIC能主动穿过血脑屏障，在酸性肿瘤微环境中更易释放活性成分。
四、联合其他抗肿瘤治疗
替莫唑胺胶囊可与贝伐珠单抗等靶向药物联用，增强对血管内皮生长因子的抑制作用；与电场治疗联合使用时，可能产生协同增效作用。但需注意联合用药可能增加骨髓抑制等不良反应风险。
五、延缓肿瘤耐药性产生
采用计量密度递增的周期间歇给药方案，有助于减少肿瘤细胞对烷化剂类药物快速产生耐药性。通过调节MGMT基因甲基化状态，可增强肿瘤对替莫唑胺胶囊的药物敏感性。
使用替莫唑胺胶囊期间应定期监测血常规与肝肾功能，避免与减毒活疫苗同时接种。治疗期间可能出现恶心、呕吐等胃肠道反应，可遵医嘱使用止吐药物配合治疗。建议患者在用药期间保持充足水分摄入，避免阳光直射，出现严重骨髓抑制或感染症状需立即就医。
