白血病治疗药物需根据具体分型选择，主要包括化疗药物、靶向药物、免疫调节剂三大类。急性淋巴细胞白血病常用长春新碱、柔红霉素联合泼尼松VDLP方案；急性髓系白血病多采用阿糖胞苷联合蒽环类药物如伊达比星；慢性髓性白血病首选酪氨酸激酶抑制剂如伊马替尼、尼洛替尼。
化疗药物通过干扰DNA合成或破坏癌细胞结构发挥作用，常见副作用包括骨髓抑制、消化道反应。靶向药物如伊马替尼能特异性阻断BCR-ABL融合蛋白，治疗期间需监测心电图和肝功能。免疫调节剂如干扰素α适用于部分慢性期患者，可能引发流感样症状。
慢性淋巴细胞白血病可选用苯丁酸氮芥、氟达拉滨等药物，新型BTK抑制剂如伊布替尼显著提高难治病例疗效。急性早幼粒细胞白血病需联合全反式维甲酸与三氧化二砷进行诱导分化治疗。
用药方案需严格遵循危险度分层，中高危患者可能需衔接造血干细胞移植。治疗过程中需定期检测微小残留病，药物调整应通过血常规、基因检测等实验室指标指导。出现严重感染或出血倾向时应立即就医。
