来那度胺胶囊主要用于治疗多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等血液系统疾病，具有免疫调节、抗肿瘤及抑制血管生成等作用。
1、免疫调节
来那度胺能增强T细胞和自然杀伤细胞的活性，同时调节多种细胞因子分泌，改善机体免疫微环境。临床上适用于因免疫功能紊乱导致的血液病，如伴5q缺失的骨髓增生异常综合征。用药期间需监测淋巴细胞亚群变化，避免发生严重感染。常见剂型为10毫克或25毫克胶囊，须严格遵医嘱服用。
2、抗肿瘤
该药物通过诱导肿瘤细胞凋亡及抑制增殖发挥作用，是多发性骨髓瘤的一线治疗药物。其机制包括下调核因子κB信号通路和干扰肿瘤微环境，可联合地塞米松增强疗效。治疗中可能出现血小板减少或中性粒细胞降低，需定期复查血常规。不建议与强效CYP3A4抑制剂联用。
3、抑制血管生成
来那度胺能阻断血管内皮生长因子分泌，减少肿瘤血供。这一特性使其对复发难治性骨髓瘤具有显著效果，也可用于某些实体瘤临床试验。使用期间应注意血栓风险，尤其与激素联用时需预防性抗凝。肝功能异常者需调整剂量。
4、改善贫血
对于低危骨髓增生异常综合征伴贫血患者，该药可显著提升血红蛋白水平并减少输血依赖。其作用与促进红细胞系祖细胞分化有关，疗效通常在用药8-12周后显现。治疗期间需补充叶酸和维生素B12以降低不良反应。
5、调节炎症
通过抑制肿瘤坏死因子α等促炎因子，来那度胺对伴有全身炎症反应的血液病具有双重调节作用。部分患者用药后可能出现皮疹或轻微腹泻，通常不影响继续治疗。妊娠期绝对禁用，男性患者用药期间需采取避孕措施。
使用来那度胺胶囊期间应避免接种活疫苗，保持清淡饮食以减少胃肠刺激。治疗初期可能出现乏力或头晕，建议避免驾驶或操作精密仪器。定期复查肝肾功能及凝血功能，若出现不明原因瘀斑或发热应及时就医。储存时应避光防潮，开封后胶囊需在30天内服用完毕。
