羟基脲片治疗白血病的效果主要有抑制肿瘤细胞增殖、降低白细胞计数、缓解脾肿大症状、延缓疾病进展、改善临床症状等。需严格遵医嘱使用，并定期监测血常规及肝肾功能。
1、抑制肿瘤细胞增殖
羟基脲片作为抗代谢类抗肿瘤药物，可通过选择性抑制核苷酸还原酶，阻断DNA合成所需的脱氧核苷酸生成，从而特异性干扰白血病细胞的增殖周期。该作用对慢性粒细胞白血病等骨髓增生性肿瘤效果显著，能有效减少外周血中异常增殖的幼稚细胞比例。
2、降低白细胞计数
对于白细胞异常增高的白血病患者，羟基脲片能快速降低外周血白细胞数量。其机制是通过抑制骨髓造血祖细胞的分裂，尤其对粒细胞系具有显著抑制作用，通常在用药后48小时内即可观察到白细胞计数下降，有助于预防高白细胞血症引发的血管栓塞等并发症。
3、缓解脾肿大症状
羟基脲片可改善白血病伴随的脾脏浸润性肿大。药物通过控制骨髓和外周血中的肿瘤负荷，减轻髓外造血器官的异常增生压力，使肿大的脾脏逐渐回缩。对于慢性粒细胞白血病患者，脾脏体积缩小常作为治疗有效的直观指标之一。
4、延缓疾病进展
长期规范使用羟基脲片能延缓慢性白血病的急变进程。通过持续抑制恶性克隆增殖，维持相对稳定的血液学缓解状态，推迟疾病向加速期或急变期转化。但需注意该药物不能消除白血病干细胞，需配合其他靶向治疗以获得更深层次的缓解。
5、改善临床症状
羟基脲片可显著减轻白血病导致的乏力、盗汗、低热等全身症状。通过控制肿瘤负荷和异常细胞因子释放，改善患者代谢紊乱状态。部分患者用药后骨痛、关节痛等髓腔压力增高症状也可得到缓解，从而提高生活质量。
白血病患者在使用羟基脲片期间应保持高蛋白、高维生素饮食，适量补充富含铁元素的食物如动物肝脏、菠菜等，避免生冷刺激性食物。注意口腔清洁预防感染，进行适度有氧运动增强体质，但需避免剧烈运动导致出血风险。定期复查血常规观察药物反应，出现发热、皮下出血等异常情况需立即就医。
