中药知母的功效主要是清热泻火、滋阴润燥，常用于治疗热病烦渴、肺热燥咳、骨蒸潮热、内热消渴及肠燥便秘等症。其作用机制在于既能清实热，又可退虚热，并兼有生津止渴之效。使用知母时，需注意脾胃虚寒、大便溏泄者忌服，且不宜与金属盐类药物同用。
1、清热泻火
知母性寒，味苦、甘，归肺、胃、肾经，其清热泻火的功效尤为突出。当外感温热病邪，导致高热、烦躁、口渴、脉洪大等气分实热证时，知母常与石膏相须为用，如经典方剂白虎汤，能有效清解阳明经热。对于肺热引起的咳嗽、咳吐黄稠痰，知母能清肺热、止咳逆，常配伍黄芩、桑白皮等药物。此外，对于胃火上攻导致的头痛、牙痛、口腔溃疡，知母也能通过清泻胃火来缓解症状。
2、滋阴润燥
知母不仅能清实热，还能滋阴润燥以退虚热，尤其适用于阴虚火旺所致的骨蒸潮热、盗汗、心烦、口干咽燥等症。其滋阴作用主要针对肺、胃、肾三脏。对于肺阴虚导致的干咳少痰或痰中带血，知母能润肺止咳，常与川贝母、麦冬等同用。对于肾阴不足、虚火内扰引起的腰膝酸软、头晕耳鸣、遗精等，知母常与黄柏相配，如知柏地黄丸，以增强滋阴降火之力。同时，知母的润燥作用还可用于治疗内热消渴，即现代医学的糖尿病，通过生津止渴来改善口干多饮的症状。
3、润肠通便
知母质地滋润，能润滑肠道，具有一定的润肠通便作用，尤其适用于因热病伤津或阴虚肠燥导致的便秘。当体内津液不足，肠道失于濡润，大便干结难下时，知母通过滋阴增液，可帮助软化粪便，促进排泄。这种作用并非峻下攻逐，而是温和的滋润，因此对于老年人、产后或热病后期的虚性便秘较为适合。在临床应用中，常与生地黄、玄参、麦冬等养阴生津的药物配伍，以增强润肠通便的效果。
4、抗病原微生物
现代药理研究发现，知母具有广谱的抗病原微生物作用。其煎剂对多种致病菌如金黄色葡萄球菌、溶血性链球菌、肺炎双球菌、痢疾杆菌、伤寒杆菌等均有不同程度的抑制作用。此外，知母对某些常见的致病性皮肤真菌，如许兰毛癣菌、红色毛癣菌等也显示出抑制活性。这种抗微生物作用，为知母在治疗感染性疾病，特别是呼吸道和消化道感染中的应用提供了现代科学依据，有助于理解其清热泻火功效的生物学基础。
5、调节血糖
知母在传统医学中用于治疗消渴症，现代研究证实其确实具有调节血糖的作用。知母中的活性成分，如知母皂苷、芒果苷等，能够通过多种途径影响糖代谢。它们可以抑制α-葡萄糖苷酶的活性，延缓肠道对碳水化合物的吸收，从而降低餐后血糖峰值。同时，知母提取物还能改善胰岛素抵抗，促进外周组织对葡萄糖的利用，并可能影响肝糖原的合成与分解，从而对空腹血糖也有一定的调节作用。这为知母在糖尿病及其并发症的辅助治疗中提供了药理学基础。
使用知母时，日常护理需注意，因其性寒质润，脾胃功能虚弱、经常腹泻或消化不良的人群应避免使用。孕妇及哺乳期妇女使用前需咨询医生。在煎煮时，知母不宜与金属器皿长时间接触。饮食上，服用知母期间应避免辛辣、油腻食物，以免助热生湿，影响药效。若需长期服用，建议在中医师指导下进行，并定期监测脾胃功能。
