靶向药通常不能根治肿瘤，但可有效控制病情进展。靶向治疗通过特异性作用于肿瘤细胞的分子靶点抑制其生长，主要适用于存在特定突变的晚期或转移性肿瘤患者。
靶向药物通过精准干扰肿瘤细胞的信号传导、血管生成或代谢途径实现治疗效果。例如针对EGFR突变的吉非替尼片、针对HER2阳性的曲妥珠单抗注射液等，能显著延长无进展生存期。部分患者用药后肿瘤明显缩小甚至达到影像学完全缓解，但多数情况下残留癌细胞仍可能导致复发。靶向治疗的优势在于副作用较化疗更小，患者耐受性更好，适合长期用药控制病情。
极少数特殊类型肿瘤可能通过靶向药实现临床治愈，如慢性粒细胞白血病患者使用伊马替尼片后五年生存率超过90%。但实体瘤因异质性和耐药性问题，根治概率较低。肿瘤干细胞的存在、靶点旁路激活或二次基因突变常导致药物失效。目前临床多采用靶向药联合放疗、免疫治疗等综合手段提升疗效，但根治仍需手术切除病灶。
建议患者在用药期间定期复查影像学与基因检测，根据疗效及时调整方案。配合均衡饮食与适度运动可改善机体耐受性，避免食用西柚等影响药物代谢的食物。若出现严重皮疹或间质性肺炎等不良反应应立即就医。
