羟基脲片对部分白血病患者有疗效，但需严格遵医嘱使用。该药物主要用于慢性粒细胞白血病、真性红细胞增多症等骨髓增殖性疾病的治疗，其疗效与患者个体差异、疾病分期及药物耐受性相关。
羟基脲片通过抑制核苷酸还原酶干扰DNA合成，从而减缓异常造血细胞的增殖。对于慢性粒细胞白血病慢性期患者，可有效控制白细胞计数并缓解脾肿大症状。部分真性红细胞增多症患者用药后血红蛋白水平可逐渐下降，降低血栓风险。药物起效时间通常为数周，需定期监测血常规调整剂量。
少数患者可能出现骨髓抑制、胃肠道反应或皮肤黏膜损伤等不良反应。急性白血病、严重肝肾功能不全者禁用。妊娠期女性使用可能导致胎儿畸形，用药期间须严格避孕。若出现持续发热、异常出血或血象急剧下降，应立即就医评估。
白血病患者除规范用药外，需保持高蛋白、高维生素饮食以支持造血功能，避免生冷食物预防感染。注意口腔清洁，使用软毛牙刷减少牙龈出血。适度进行散步等低强度运动，但血小板低下时应限制活动。定期复查血象与骨髓穿刺，及时向医生反馈用药反应。治疗期间避免接种活疫苗，外出时做好防护减少病原体接触风险。
