马兜铃具有祛风止痛、清热利湿、止咳平喘等功效，但因其含有马兜铃酸具有明确肾毒性，目前已被禁止作为药用。马兜铃酸可能导致肾小管坏死、间质性肾炎等不可逆损伤，严重时可诱发尿毒症或恶性肿瘤。我国自2003年起已禁用含马兜铃酸的中药材，包括关木通、广防己、青木香等。
马兜铃在传统医学中曾用于风湿痹痛、湿热淋证及肺热咳喘。其挥发油成分可舒张支气管平滑肌，生物碱类物质具有短暂镇痛作用。但现代研究证实，这些疗效远低于其毒性风险，现有更安全的替代药物如双氯芬酸钠缓释片、氨溴索口服溶液等可达到相同治疗效果。
马兜铃酸在体内代谢为马兜铃内酰胺，与肾小管上皮细胞DNA形成加合物，导致细胞凋亡及间质纤维化。损伤呈剂量累积性，即使短期使用也可能造成不可逆肾功能损害。临床表现为夜尿增多、贫血、血肌酐升高等，病理检查可见肾间质大量胶原沉积。
国际癌症研究机构将马兜铃酸列为1类致癌物，其DNA加合物可诱发泌尿系统移行细胞癌。台湾地区研究显示，含马兜铃酸中药使膀胱癌风险增加4倍。现有治疗方案如吉西他滨灌注化疗、卡介苗膀胱灌注等对相关肿瘤效果有限，预防性禁用是关键。
我国药典已删除所有含马兜铃酸药材，但需警惕民间仍可能误用关木通代木通、广防己代防己等情况。安全替代品如川木通含皂苷类利尿成分，防己含粉防己碱抗炎成分，均无肾毒性记录。购买中药材时应认准正规渠道的法定品种。
疑似马兜铃酸中毒需立即停用并检测肾功能，早期可通过血液灌流清除毒素。已出现肾损伤者需限制蛋白摄入，使用缬沙坦胶囊延缓纤维化，严重时进行透析治疗。但现有医疗手段无法逆转已形成的间质病变，强调预防性禁用尤为重要。
任何声称含马兜铃的保健品或偏方均应拒绝使用，选择药典收录的安全药材如黄芪颗粒、金水宝胶囊等进行调理。日常出现腰痛、尿量异常等症状应及时排查肾功能，避免剧烈运动加重肾脏负担。烹饪时需甄别野菜品种，防止误食马兜铃科植物如寻骨风等有毒物种。
