知母具有清热泻火、滋阴润燥、生津止渴等作用，主要用于肺胃实热、阴虚火旺、津伤口渴等症状的治疗。
1、清热泻火
知母性寒味苦，归肺胃肾经，能清除体内实热。对于肺热咳嗽表现为痰黄黏稠、咽喉肿痛，或胃火亢盛导致的口渴口臭、牙龈肿痛等症状有缓解作用。临床常与石膏配伍使用，如白虎汤。现代研究表明其含知母皂苷等成分，具有抗炎解热效果。
2、滋阴润燥
知母能滋养阴液改善干燥症状，适用于阴虚内热引起的骨蒸潮热、盗汗、五心烦热等更年期综合征或结核病消耗性发热。常与黄柏配伍组成知柏地黄丸，通过抑制钠泵活性减少机体产热。糖尿病患者出现口干舌燥时也可辅助使用。
3、生津止渴
该功效针对热病伤津所致烦渴多饮，如上呼吸道感染发热期或甲亢患者的多汗脱水。知母多糖成分可促进唾液分泌，改善口腔干燥。与天花粉、麦冬同用效果更佳，如玉女煎方剂。但需注意脾胃虚寒者慎用，可能加重腹泻。
4、调节血糖
知母中的芒果苷和知母多糖具有类胰岛素作用，能提高外周组织对葡萄糖的利用，抑制肝糖原分解。适用于2型糖尿病患者的辅助治疗，可与葛根、黄芪等配伍。动物实验显示其能降低空腹血糖，但不可替代降糖药物。
5、神经保护
知母皂苷可通过血脑屏障，抑制乙酰胆碱酯酶活性，提高脑内乙酰胆碱水平。对阿尔茨海默病患者的认知功能障碍有一定改善作用，常与远志、石菖蒲配伍使用。此外对脑缺血再灌注损伤也有神经细胞保护效应。
使用知母时需辨证施治，风寒咳嗽或脾虚便溏者禁用。建议在中医师指导下配伍使用，常规煎服剂量6-12克。鲜品捣碎外敷可治疗疮疡肿毒，但孕妇慎用。服药期间忌食辛辣油腻，保持饮食清淡有助于药效发挥。出现腹泻等不良反应时应减量或停用。
