近日，美国生物技术公司PartnerTherapeutics正式宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Leukine（sargramostim，沙格司亭）用于急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的儿童和成人患者，主要治疗急性放射综合征造血异常（H-ARS），以提高儿童和成人患者的生存率。值得一提的是，Leukine是首个在辐射暴露48小时后用药能够明显提高生存率的H-ARS治疗药物。

急性辐射综合征（ARS）也被称为辐射毒性或辐射病，是一种由高剂量的穿透性辐射照射身体后引起的急性疾病。当辐射暴露导致骨髓中产生并维持机体免疫系统的干细胞被破坏，就会导致H-ARS，患者发生感染、出血及死亡的风险升高。Leukine可促进血细胞的恢复，这些血细胞在帮助机体免疫系统对抗感染方面发挥着非常重要的作用，从而提高H-ARS患者的存活率。

由于伦理及可行性方面的原因，Leukine的疗效研究不能在人类中开展，该药的获批是基于在动物中开展的疗效研究数据。研究中，实验动物在暴露于骨髓抑制剂量辐射后48小时开始进行Leukine（7mcg/kg/天）或安慰剂治疗（每组36只动物），所用辐射剂量预期在非人类灵长类动物中在不给予支持性全血输注或个体化抗生素治疗的情况下在辐照后第60天的死亡率为50-60%。数据显示，在第60天，Leukine用药组存活率显著提高了85%（78%vs42%，p=0.0018）。此外，在接受更高剂量辐射暴露（这一骨髓移植剂量是致命的，在非人类灵长类动物中第60天的死亡率为70-80%）的探索性队列中，在第60天，Leukine也显著提高了生存率（61%vs17%）。

在接受自体或异基因骨髓移植患者中开展的临床研究作为该适应症的支持性数据，研究表明，Leukine能促进患者白细胞的恢复、降低严重且危及生命的感染发生率、提高存活率。临床研究中，Leukine最常见的副作用是发热、恶心、腹泻和呕吐。Leukine注射液已被报道超敏反应和输注相关反应，对于此类事件，应密切观察患者，尤其是那些存在肺部疾病的患者。

Leukine是一种免疫刺激剂，该药是一种源于酵母的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（rhGM-CSF），能够刺激各种免疫细胞例如单核细胞、巨噬细胞、嗜中性粒细胞和树突状细胞的生长和活化。在美国，Leukine于1991年获批上市，目前已被批准5个血液学肿瘤学适应症：（1）用于急性髓性白血病（AML）患者，接受诱导化疗后减少中性粒细胞的恢复时间以及减少严重危及生命的感染；（2）动员造血祖细胞进入外周血，以便采用白细胞分离术进行收集；（3）用于接受自体骨髓移植（BMT）治疗的非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、霍奇金淋巴瘤（HL）患者，加速髓系细胞的恢复；（4）用于接受同种异体骨髓移植的患者，加速髓系细胞的恢复；（5）用于BMT失败或延迟植入的患者。