小脑萎缩的治疗药物需根据病因针对性选择，常用药物包括改善微循环的丁苯酞、营养神经的甲钴胺以及调节神经递质的金刚烷胺。小脑萎缩可能与遗传性共济失调、脑血管病变、酒精中毒等因素有关，通常表现为步态不稳、言语含糊、眼球震颤等症状。
功能主治：本药为原发性大发作和失神小发作的首选药，对部分性发作(简单部分性和复杂部分性及部分性发作继发大发作)疗效不佳。对婴儿良性肌阵挛癫痫、婴儿痉挛有一定疗效，对肌阵挛性失神发作需加用乙琥胺或其他抗癫痫药才有效。对难治性癫痫可以试用。本药除用于抗癫痫外，还可用于治疗热性惊厥、运动障碍、舞蹈症、卟啉症、精神分裂症、带状疱疹引发的疼痛、肾上腺功能紊乱，以及预防酒精戒断综合征。
用法用量：1.成人常用量：每日按体重15mg/kg或每日600~1200mg分次2~3次服。开始时按5~10 mg/kg，一周后递增，至能控制发作为止。当每日用量超过2500mg时应分次服用，以减少胃肠刺激。每日最大量为按体重不超过30 mg/kg、或每日1.8~2.4g。2.小儿常用量：按体重计与成人相同，也可每日20~30mg/kg，分2~3次服用或每日15 mg/kg，按需每隔一周增加5~10 mg/kg，至有效或不能耐受为止。
遗传性共济失调引起的萎缩可尝试使用辅酶Q10改善线粒体功能，或通过利鲁唑延缓神经退化。脑血管病变导致者需联合阿司匹林抗血小板聚集，配合尼莫地平扩张脑血管。酒精中毒性萎缩应严格戒酒并补充维生素B1预防韦尼克脑病。
部分患者可尝试盐酸美金刚调节谷氨酸能系统，或使用巴氯芬缓解肌张力增高症状。神经营养药物如鼠神经生长因子对部分病例可能有效。伴有抑郁焦虑者可短期使用舍曲林等抗抑郁药。
晚期患者出现吞咽困难时可使用甲氧氯普胺改善胃肠动力，但需注意锥体外系副作用。肌阵挛发作时丙戊酸钠可能有一定控制效果。药物治疗需配合平衡训练、语言康复等非药物干预。
存在明确基因突变者建议进行遗传咨询。药物选择需严格遵循神经科医生指导，定期评估疗效与不良反应。进行性加重的患者需考虑轮椅、防跌倒装置等生活辅助设备。
