靶向药物是一类针对特定分子靶点设计的药物，通过精准作用于肿瘤细胞或病原体的关键生物分子，抑制其生长或扩散。靶向药物主要有单克隆抗体、小分子抑制剂、免疫调节剂、基因治疗药物、激素拮抗剂等类型。
1、单克隆抗体
单克隆抗体通过识别并结合肿瘤细胞表面的特定抗原，阻断信号传导或激活免疫系统杀伤肿瘤。例如曲妥珠单抗可靶向HER2阳性乳腺癌，利妥昔单抗用于CD20阳性B细胞淋巴瘤。这类药物需静脉输注，可能引起发热或过敏反应。
2、小分子抑制剂
小分子抑制剂能穿透细胞膜，抑制细胞内异常活跃的激酶或蛋白。伊马替尼针对BCR-ABL融合基因治疗慢性髓性白血病，吉非替尼通过抑制EGFR突变改善非小细胞肺癌。部分药物可能出现腹泻或皮肤毒性。
3、免疫调节剂
免疫调节剂通过激活或抑制免疫检查点调控抗肿瘤反应。纳武利尤单抗阻断PD-1受体增强T细胞功能，用于黑色素瘤和肺癌。这类药物可能引发自身免疫性不良反应如甲状腺功能异常。
4、基因治疗药物
基因治疗药物通过载体递送正常基因或基因编辑工具纠正缺陷。CAR-T细胞疗法将患者T细胞改造为靶向CD19治疗白血病，反义寡核苷酸可调节异常基因表达。需监测细胞因子释放综合征等风险。
5、激素拮抗剂
激素拮抗剂阻断激素受体信号抑制激素依赖性肿瘤。他莫昔芬竞争性结合雌激素受体治疗乳腺癌，阿比特龙抑制雄激素合成控制前列腺癌。长期使用需关注骨质疏松或心血管影响。
使用靶向药物前需进行基因检测确认生物标志物，治疗期间定期评估疗效与不良反应。保持均衡饮食补充蛋白质和维生素，适度运动增强体质，避免生冷刺激食物。严格遵医嘱监测血常规和肝肾功能，出现皮疹或呼吸困难及时就医。
