甲氨蝶呤片可用于治疗白血病，其主要疗效包括抑制肿瘤细胞增殖、诱导肿瘤细胞凋亡、调节免疫功能、预防中枢神经系统白血病复发、辅助化疗增效等。需严格遵医嘱使用，并定期监测血常规及肝肾功能。
1、抑制肿瘤增殖
甲氨蝶呤片作为叶酸拮抗剂，通过竞争性抑制二氢叶酸还原酶，阻断肿瘤细胞DNA合成所需的四氢叶酸生成。这种作用对快速增殖的白血病细胞具有显著抑制效果，尤其适用于急性淋巴细胞白血病维持治疗阶段。临床常与巯嘌呤组成联合方案，需注意骨髓抑制等不良反应。
2、诱导细胞凋亡
该药物可激活白血病细胞内的凋亡信号通路，促使异常增殖的肿瘤程序性死亡。大剂量使用时能穿透血脑屏障，对髓外浸润的白血病细胞产生清除作用。治疗期间需配合亚叶酸钙解救，以减轻对正常细胞的毒性。
3、免疫调节作用
甲氨蝶呤片可调节T淋巴细胞功能，抑制过度活跃的免疫反应。对于伴有移植物抗宿主病的造血干细胞移植后白血病患者，小剂量使用有助于控制免疫排斥。但需警惕感染风险升高的情况。
4、预防中枢复发
通过鞘内注射给药方式，甲氨蝶呤片能在脑脊液中达到治疗浓度，有效杀灭隐匿的中枢神经系统白血病细胞。这是儿童急性淋巴细胞白血病治疗方案的关键环节，通常与放疗联合应用。
5、增强化疗效果
作为联合化疗的基础药物，甲氨蝶呤片与其他抗代谢类药物存在协同作用。在急性髓系白血病诱导缓解方案中，与阿糖胞苷联用可提高完全缓解率。治疗期间需充分水化碱化尿液预防肾毒性。
白血病患者使用甲氨蝶呤片期间应保持高蛋白、高维生素饮食，适量补充叶酸含量低的深色蔬菜。避免剧烈运动防止出血风险，注意口腔清洁预防黏膜炎。治疗全程需配合血药浓度监测，出现发热或皮下瘀斑应及时就医。居住环境应定期消毒，减少探访以降低感染概率。
