羟基脲片可通过抑制核苷酸还原酶干扰DNA合成，主要用于治疗慢性粒细胞白血病、真性红细胞增多症、原发性血小板增多症等骨髓增殖性疾病。该药物可能引起骨髓抑制、消化道反应等副作用，需在血液科医生指导下规范使用。
功能主治：1、慢性粒细胞白血病（CML）有效，并可用于对马利兰耐药的CML； 2、对黑色素瘤、肾癌、头颈部癌有一定疗效，与放疗联合对头颈部及宫颈鳞癌有效。
用法用量：口服，CML每日20～60mg/kg，每周两次，6周为一疗程；头颈癌、宫颈鳞癌等...
1、慢性粒细胞白血病：
羟基脲片作为细胞周期特异性药物，能有效控制慢性粒细胞白血病患者外周血白细胞异常增殖。通过降低白细胞计数缓解脾肿大、盗汗等症状，常与伊马替尼等靶向药物联用。治疗期间需每周监测血常规，警惕中性粒细胞减少引发的感染风险。
2、真性红细胞增多症：
该药物通过抑制骨髓红系祖细胞增殖，降低真性红细胞增多症患者血红蛋白水平。对于存在血栓高危因素的患者，可联合阿司匹林抗血小板治疗。典型症状如皮肤红紫、头痛等症状缓解后仍需维持治疗，避免病情反复。
3、原发性血小板增多症：
羟基脲片能显著降低原发性血小板增多症患者血小板计数，预防血栓形成及出血并发症。治疗初期需配合血小板单采术快速降低血小板负荷，常见伴随症状包括手足麻木、视物模糊等微循环障碍表现。
4、镰状细胞贫血：
通过诱导胎儿血红蛋白合成，羟基脲片可减少镰状细胞贫血患者血管阻塞危象发作频率。疼痛危象缓解后仍需持续用药，同时补充叶酸预防巨幼细胞贫血。该适应症需排除严重肝肾功能不全患者。
5、其他肿瘤辅助治疗：
在头颈部肿瘤放疗中，羟基脲片作为放射增敏剂可提高肿瘤细胞对射线的敏感性。与顺铂等化疗药物联用时需调整剂量，避免叠加毒性。非适应症使用必须经过多学科会诊评估。
使用羟基脲片期间应保持低嘌呤饮食，限制动物内脏摄入以预防高尿酸血症；每日饮水2000ml以上促进药物代谢；避免剧烈运动防止血小板减少引发的皮下出血。出现持续发热或异常瘀斑需立即就医，治疗全程需配合血药浓度监测及肝肾功能检查。孕妇及哺乳期妇女禁用该药物，育龄期患者用药期间需采取可靠避孕措施。
