儿童进行性肌营养不良可通过药物治疗、康复训练、营养支持、心理干预、手术治疗等方式治疗。进行性肌营养不良通常由基因突变、肌肉代谢异常、神经肌肉接头障碍、炎症反应、线粒体功能障碍等原因引起。
功能主治：本品主要用于过敏性与自身免疫性炎症性疾病。适用于结缔组织病，系统性红斑狼疮，重症多肌炎，严重的支气管哮喘，皮肌炎，血管炎等过敏性疾病，急性白血病，恶性淋巴瘤。以及适用于其他肾上腺皮质激素类药物的病症等。
用法用量：1.口服一般一次5～10mg(1～2片)，一日10～60mg(2～12片)。2.对于系统性红斑狼疮﹑胃病综合征﹑溃疡性结肠炎﹑自身免疫性溶血性贫血等自身免疫性疾病，可给每日40～60mg，病情稳定后逐渐减量。3. 对药物性皮炎﹑荨麻疹﹑支气管哮喘等过敏性疾病，可给泼尼松每日20～40mg，症状减轻后减量，每隔1～2日减少5mg。4.防止器官移植排异反应，一般在术前1～2天开始每日口服100mg，术后一周改为每日60mg，以后逐渐减量。5.治疗急性白血病﹑恶性肿瘤，每日口服60～80mg，症状缓解后减量。
1、药物治疗
醋酸泼尼松片可减轻肌肉炎症反应，延缓肌纤维退化，适用于杜氏型肌营养不良早期。辅酶Q10能改善线粒体功能，缓解肌肉能量代谢障碍。三磷酸腺苷二钠注射液可短期改善肌力，但需监测心脏功能。使用药物需严格遵循医嘱，定期评估肝肾功能及肌酸激酶水平。部分患儿可能出现体重增加、骨质疏松等副作用，需配合钙剂和维生素D补充。
2、康复训练
低强度水中运动可减少关节负荷，维持肌肉延展性，每周3-5次为宜。被动关节活动训练能预防肌腱挛缩，每日需进行各关节全范围活动。矫形器使用可矫正足下垂等畸形，夜间需佩戴踝足矫形器维持功能位。呼吸肌训练采用腹式呼吸练习，配合咳嗽训练预防肺部感染。所有训练需在康复师指导下进行，避免过度疲劳。
3、营养支持
高蛋白饮食每日每公斤体重需摄入1.5-2克蛋白，优选乳清蛋白和鸡蛋等优质蛋白。必需脂肪酸补充可选用亚麻籽油，有助于减轻肌肉炎症反应。分次少量进食可减少吞咽疲劳，稠流质食物更易吞咽。维生素E和硒联合补充可对抗氧化应激损伤。严重吞咽障碍需考虑鼻饲或胃造瘘营养支持。
4、心理干预
认知行为疗法可改善患儿抑郁焦虑情绪，每周1-2次个体化咨询。家庭支持小组能帮助家长掌握护理技巧，减轻照护压力。学校适应性训练包括课桌调整、如厕辅助等环境改造。艺术治疗通过绘画表达情感，适用于语言交流受限患儿。需定期评估心理状态，预防创伤后应激障碍发生。
5、手术治疗
脊柱侧弯矫形术适用于Cobb角超过40度的进行性脊柱畸形，需联合椎弓根螺钉固定。跟腱延长术能改善马蹄足畸形，术后需配合支具固定。胃造瘘术适用于反复吸入性肺炎患儿，可选择经皮内镜下胃造瘘。手术决策需多学科团队评估，权衡收益与麻醉风险。术后需加强呼吸道管理和疼痛控制。
儿童进行性肌营养不良需建立长期随访计划，每3-6个月评估肌力、关节活动度和心肺功能。饮食应保证充足热量摄入，避免肥胖加重运动负担。日常活动中需预防跌倒骨折，建议使用防滑地垫和沐浴椅。教育机构应制定个性化学习方案，提供电动轮椅等辅助器具。家长需学习急救技能，特别是咳嗽辅助和窒息处理方法，夜间需监测血氧饱和度。定期进行眼科检查，早期发现视网膜病变等并发症。
