双靶点抑制剂是指能同时作用于两个不同靶点的药物分子，通过双重阻断信号通路增强治疗效果。这类药物在肿瘤、自身免疫性疾病等领域应用广泛，其设计原理主要基于疾病发生发展的多靶点协同机制。
双靶点抑制剂的作用机制主要涉及两种类型：一是针对同一信号通路中上下游两个关键靶点如EGFR和HER2，二是针对不同通路的交叉节点如PD-1和VEGF。以非小细胞肺癌治疗为例，埃克替尼可同时抑制EGFR和HER2酪氨酸激酶，安罗替尼则能阻断VEGFR和PDGFR两条血管生成通路。
临床优势体现在三方面：协同效应增强抗肿瘤活性，较单靶点药物显著提高客观缓解率；延迟耐药性产生，如CDK4/6双靶点抑制剂可减少乳腺癌治疗中的逃逸现象；降低联合用药毒性，单药双靶向特性避免多药联用带来的肝肾负担。目前已有十余种双靶点抑制剂获批，涵盖小分子抑制剂和单克隆抗体两大类。
使用注意事项包括需严格遵循基因检测指导，如使用ALK/ROS1双靶点抑制剂需确认融合突变状态；不良反应可能叠加，如同时抑制VEGF和PDGF可能增加高血压和蛋白尿风险；部分药物存在特殊禁忌，如BTK/PI3K双靶点抑制剂禁用于中重度肝损伤患者。治疗期间需定期监测血常规、心电图等指标。
研发趋势正向多靶点智能化发展，新一代双靶点抗体偶联药物如HER2/TROP2-ADC已进入临床试验阶段。对于特定患者群体，如存在共突变或旁路激活的晚期肿瘤患者，双靶点抑制剂往往能提供更优的治疗选择。实际用药需由肿瘤专科医生根据分子分型评估后实施。
