原发性胆汁性肝硬化可通过熊去氧胆酸、奥贝胆酸等药物治疗，肝移植手术适用于终末期患者。该病可能由自身免疫异常、遗传易感性、环境因素诱发、胆汁淤积损伤、肠道菌群失调等原因引起，通常表现为皮肤瘙痒、疲劳、黄疸、脂肪泻、肝脾肿大等症状。
自身免疫异常是主要病因，患者体内抗线粒体抗体攻击肝内小胆管，导致慢性炎症和纤维化。遗传因素中HLA-DRB1等基因变异可能增加患病风险。环境触发因素包括化学毒素、吸烟或反复尿路感染。长期胆汁淤积会引发肝细胞氧化应激损伤，而肠道菌群紊乱可能通过肠肝轴加重免疫失调。
早期患者可通过低脂饮食减轻脂肪泻症状，补充维生素D和钙预防骨质疏松。皮肤瘙痒可选用考来烯胺吸附胆汁酸，紫外线照射也有缓解作用。中晚期需定期监测肝纤维化程度，食管静脉曲张患者需预防性使用普萘洛尔降低出血风险。合并干燥综合征时需人工泪液缓解眼干症状。
终末期患者出现顽固性腹水或肝性脑病需评估肝移植指征。术后需长期服用免疫抑制剂他克莫司预防排斥反应。妊娠期患者应在产科和肝病科共同监护下管理，胆汁酸过高可能增加早产风险。该病需终身随访，每6个月复查肝功能及弹性超声。
