马兜铃具有祛风止痛、清热利湿、消肿解毒等作用，但因其含有马兜铃酸可能引发肾毒性，现已严格限制使用。马兜铃的主要功效包括治疗风湿痹痛、湿热黄疸、痈肿疮毒等，但必须在专业医师指导下谨慎使用。
马兜铃的传统应用包括缓解风湿痹痛和关节疼痛。其活性成分可能通过抑制炎症因子释放减轻疼痛，但现代医学已发现马兜铃酸会导致不可逆的肾小管损伤。临床曾用其配伍防己、威灵仙等治疗风湿，现建议改用更安全的替代药物如雷公藤多苷片或白芍总苷胶囊。
马兜铃曾被用于湿热黄疸和淋证，其利尿作用可能源于马兜铃内酯类物质。但由于可能诱发马兜铃酸肾病，现治疗湿热证多选用茵栀黄颗粒、八正合剂等中成药。使用含马兜铃成分的复方制剂时，需监测肾功能指标如血肌酐和尿NAG酶。
古代医籍记载马兜铃外敷可治痈疮肿毒，其抗菌成分对金黄色葡萄球菌有一定抑制作用。现代发现其毒性远超治疗价值，处理皮肤感染建议改用蒲地蓝消炎片或龙珠软膏。破损皮肤禁用马兜铃制剂，避免毒素经皮吸收。
马兜铃酸苷类物质曾用于镇咳祛痰，对支气管痉挛有短暂缓解作用。但因可能引发肺间质纤维化，现治疗咳嗽哮喘推荐使用苏黄止咳胶囊或孟鲁司特钠片。慢性呼吸系统疾病患者应绝对避免接触马兜铃属植物。
实验显示马兜铃提取物可短暂扩张血管，但伴随肾脏血管内皮损伤风险。临床高血压治疗已完全淘汰该药材，改用苯磺酸氨氯地平片或缬沙坦胶囊等安全降压药。既往使用过马兜铃的患者应定期筛查尿微量白蛋白。
当前我国药典已禁用马兜铃酸含量高的药材，使用含马兜铃的中成药如二十五味松石丸时，须严格遵循医师处方。日常出现相关症状应优先选择安全性明确的药物，避免自行采集或服用含马兜铃成分的草药。服用任何中药制剂前，应确认其不含马兜铃酸类成分，肾功能不全者更需警惕中药肾毒性风险。
