中药补骨脂的主要功效是温肾助阳、纳气平喘、温脾止泻，常用于治疗肾阳不足引起的腰膝冷痛、阳痿遗精、尿频遗尿，以及脾肾阳虚导致的五更泄泻和虚寒性喘咳。
1、温肾助阳
补骨脂性温，归肾经，能有效温补肾阳。对于因肾阳亏虚引起的腰膝酸软冷痛、畏寒肢冷、阳痿早泄、遗精滑精等症状，补骨脂能通过温补命门之火来改善这些表现。在中医理论中，肾阳为一身阳气之根本，补骨脂通过增强肾阳，可以提升机体的温煦功能，缓解因虚寒导致的各种不适。
2、纳气平喘
中医认为肾主纳气，肾虚则摄纳无权，气不归元，容易导致虚喘。补骨脂能温补肾阳，增强肾的纳气功能，因此对于肾不纳气所致的虚寒性喘咳、气短不足以息、动则喘甚等症状有较好的缓解作用。这种喘咳通常表现为呼气困难，伴有腰膝酸软等肾虚表现，补骨脂通过固摄下元来平复喘息。
3、温脾止泻
补骨脂既能温肾，又能暖脾，尤其适用于脾肾阳虚导致的慢性腹泻，典型症状为黎明前腹痛腹泻，即中医所说的五更泄泻。脾阳依赖肾阳的温煦，当肾阳不足时，脾阳亦衰，运化失职，水湿下注肠道。补骨脂通过温补脾肾之阳，恢复肠道正常运化功能，从而起到固肠止泻的作用。
4、固精缩尿
肾主封藏，肾气不固则精关不固、膀胱失约，表现为遗精、滑精、早泄以及小儿遗尿、成人尿频等。补骨脂能温补肾阳，增强肾的封藏固摄能力，从而减少精液和尿液的异常流失。对于肾阳虚衰、下元不固引起的上述症状，补骨脂通过提升肾气固摄之力来改善。
5、外用消风祛斑
补骨脂外用有祛风、消斑的作用，现代临床常将其制成酊剂用于治疗白癜风、斑秃等皮肤问题。其机制可能与补骨脂中的有效成分能增加皮肤对紫外线的敏感性，促进局部黑色素细胞生成有关。使用时需注意，补骨脂有光敏性，外用后应避免暴晒，且需在医生指导下进行，不宜自行大面积使用。
补骨脂药性温燥，阴虚火旺、大便燥结及有湿热内蕴者不宜使用。日常调理中，若需使用补骨脂，建议在中医师辨证指导下配伍用药，同时注意饮食上避免生冷油腻，可适当配合食用核桃、羊肉等温补食材，但不宜过量。若服用后出现口干、咽痛、便秘等上火表现，应及时停用并咨询医生。
