直立百部的主要功效与作用有润肺止咳、杀虫灭虱、抗炎抑菌、镇静止痛、抗肿瘤等。建议在医生指导下使用，避免自行用药。
1、润肺止咳
直立百部含有多种生物碱成分，能够抑制咳嗽中枢，减少呼吸道黏膜的炎症反应，从而缓解干咳、久咳等症状。对于肺结核、慢性支气管炎等疾病引起的咳嗽有一定辅助治疗作用。临床常与其他止咳化痰药物配伍使用，但需严格遵循医嘱控制剂量。
2、杀虫灭虱
直立百部提取物对头虱、阴虱等体外寄生虫具有显著杀灭效果，其有效成分能破坏寄生虫的神经系统。使用时多制成酊剂或洗剂外涂，但皮肤破损者禁用，孕妇及婴幼儿须在专业医师指导下谨慎使用。
3、抗炎抑菌
实验研究表明，直立百部对金黄色葡萄球菌、白色念珠菌等常见致病微生物具有抑制作用。其抗炎机制与调节免疫细胞活性相关，可用于辅助治疗皮肤感染、阴道炎等炎症性疾病，但不可替代抗生素治疗。
4、镇静止痛
直立百部中的百部碱成分具有轻度中枢神经系统抑制作用，可缓解神经性头痛、关节疼痛等症状。由于可能引起嗜睡等不良反应，服药期间应避免驾驶或操作精密仪器，老年患者使用需减少剂量。
5、抗肿瘤
初步药理实验发现直立百部提取物能抑制部分肿瘤细胞增殖，但其具体作用机制尚不明确，目前仅作为肿瘤辅助治疗的探索性用药。患者不可擅自用于抗癌治疗，所有用药方案必须由肿瘤专科医生制定。
使用直立百部期间应禁食辛辣刺激性食物，避免加重胃肠负担。过敏体质者用药前需进行皮肤测试，出现皮疹、呼吸困难等不良反应立即停药就医。长期用药者需定期监测肝肾功能，孕妇、哺乳期妇女及儿童等特殊人群用药前必须咨询医师。保持规律作息和适度运动有助于增强药物疗效。
