中药何首乌主要有补肝肾、益精血、乌须发、强筋骨、化浊降脂等作用。何首乌分为生何首乌和制何首乌，两者功效侧重不同，临床使用需加以区分。
1、补肝肾益精血
制何首乌经过炮制后，其补益作用增强，是治疗肝肾不足、精血亏虚的常用中药。当出现头晕眼花、腰膝酸软、须发早白等症状时，中医常将其用于滋补调理。其作用机理在于能滋养肝肾之阴，补充人体所需的精微物质，从而改善因虚损导致的各种早衰表现。
2、乌须发
何首乌最为人所熟知的功效便是乌发。对于因肝肾亏虚、精血不足引起的须发早白、脱发，制何首乌能通过补益精血，改善毛囊的营养供应，从而帮助头发恢复乌黑光泽。这一作用通常需要较长时间的调理才能显现，常与当归、枸杞子等养血药物配伍使用。
3、强筋骨
中医认为“肝主筋，肾主骨”，肝肾精血充足，则筋骨强健。制何首乌通过补益肝肾，能够缓解因肝肾不足导致的腰膝酸软、关节不利、筋骨无力等症状。对于中老年人因年龄增长出现的退行性骨关节问题，何首乌可作为辅助调理的药材之一。
4、化浊降脂
生何首乌具有一定的润肠通便和化浊降脂作用。现代研究表明，其含有的蒽醌类化合物有助于降低血脂水平，改善血液黏稠度，对高脂血症有一定的辅助调理作用。但需注意，生何首乌通便作用较强，且有一定肝毒性，必须在医生指导下使用，不可自行长期服用。
5、解毒消痈
生何首乌还具有解毒、消痈、散结的功效。对于热毒蕴结所致的疮痈肿毒、瘰疬结核等皮肤或淋巴结的炎症性疾病，生何首乌内服或外用可起到清热解毒、消肿排脓的作用。这一功效在复方中常与金银花、连翘等清热解毒药同用。
何首乌作为药材，其使用需严格区分生品与制品。制何首乌偏于补益，适合长期调理；生何首乌偏于泻下解毒，不宜久服。无论何种用途，都应在专业中医师的辨证指导下使用，并定期监测肝功能，避免因不当使用造成肝损伤。日常饮食中可适当食用黑芝麻、桑葚等同样有益肝肾的食物作为辅助。
