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上市15个月进入国际共识,怡培生长激素推动长效生长激素进入“精准治疗”新时代

2026-09-22

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孩子接受生长激素治疗,每天打针是很多家庭的痛点,不仅孩子痛苦,家长的负担也不小。一周一次的长效生长激素的出现,打破了传统每日注射的困境,让长期治疗更轻松、省心。

但“打得少”就等于“打得好”吗?最新发布的国际共识给出了答案:还不够。接下来,关键是要“打得准”。

国际共识时隔十年更新,长效生长激素优势获认可

近日,国际学术组织“生长激素研究学会”(GRS)在临床内分泌学SCI期刊《欧洲内分泌学杂志》发布了《2026长效生长激素更新版共识声明》1。这份共识由全球14个国家、46位专家共同制定,汇总了超过8000例患者、最长约7年的数据。

共识对长效生长激素给出了明确结论:

效果怎么样? 长效生长激素效果确切,和每天打一针的短效制剂效果差不多。

安全吗? 整体安全性和短效制剂一致,没有发现新的重大安全问题。最常见的是注射部位反应,且抗药抗体影响有限,对血糖代谢的影响也和短效相似,无特殊不良影响。

孩子愿意打吗? 长效制剂减少了打针次数,适合怕打针、难以坚持每日治疗的儿童,有效解决治疗中断问题。

中国原研怡培生长激素,上市15个月进入国际共识

在这份国际共识中,由特宝生物自主研发的“怡培生长激素”被纳入,彰显了中国原研创新药的硬核实力。它采用Y型PEG定点修饰技术,生物活性更高,所需剂量低于其他长效生长激素,配方不含防腐剂,一周注射一次。

从2025年5月在中国获批上市,到2026年9月国际共识发布,只用了约15个月。其3期临床研究与进口短效生长激素做了严谨的头对头对照试验,证明其疗效和安全性都和进口短效生长激素相当2,且抗药抗体、中和抗体检出率均为02,该临床研究文献也被本次国际共识引用。

共识还明确了怡培的推荐剂量:儿童生长激素缺乏症(GHD)起始剂量为0.14 mg/kg/周;特发性矮小(ISS)、小于胎龄儿(SGA)、特纳综合征(TS)的注册临床研究中剂量用到0.28 mg/kg/周,并根据IGF-I水平个体化调整。怡培生长激素的多中心、开放、随机对照的3期研究显示 ,在生长激素缺乏症儿童中,怡培生长激素0.14 mg/kg/w 疗效与短效生长激素0.1 IU/kg/d 相似,安全性类似3;在非生长激素缺乏症儿童的2期篮式试验中,怡培生长激素0.28 mg/kg/w疗效与短效生长激素 0.2 IU/kg/d相似,安全性良好4。

共识核心:从“少打针”走向“精准治疗”

这次共识最重要的变化,是推动长效生长激素从“减少打针次数”迈向“精准监测、个体化给药”。

共识提出三条要求:

抽血查IGF-1,有了统一时间标尺:多数长效制剂,理想抽血时间是打针后第4天左右。

不同长效制剂,剂量不能直接换:每种产品的分子结构不同,毫克数不能直接互换,必须按各自的标准来。

个体化给药成为等级推荐:共识把“根据具体产品、个体化确定剂量、监测IGF-1”列为A类推荐,这是证据等级的建议之一。

简单说,IGF-1就像是生长激素起效后的“信号灯”。医生通过看这个信号灯,判断孩子现在的剂量合不合适。目前长效生长激素解决了频繁打针这个难题,下一步要解决的就是“剂量准不准”。

从共识原则到临床工具,让每一次决策有据可依

有了好原则,还要有好工具。华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授团队在刚刚结束的欧洲儿科内分泌年会上发表了围绕怡培生长激素构建的基于IGF-1水平的量效关系模型,让精准治疗真正可落地操作5。

工具一:一张“换算表”,让抽血复查更方便。研究显示,怡培生长激素给药后第2天IGF-1达峰值(高于周均值0.39 SDS),第7天为谷值(低于周均值0.53 SDS),周内波动小(<0.9 SDS)。据此给出覆盖第1至7天的校正因子表,医生可根据采血日将IGF-1值换算为周平均值(第4-5天无需校正),使采血时间更灵活,减少患儿往返医院。

工具二:一个“调量标尺”,让每一次调整都有据可依。  团队量化了怡培生长激素在0.14至0.28 mg/kg/周的常用治疗窗内,剂量调整与IGF-1变化之间的精确对应关系:

每调整 0.01 mg/kg/周 → IGF-1 SDS 改变 ±0.11

每调整 0.02 mg/kg/周 → IGF-1 SDS 改变 ±0.21

每调整 0.05 mg/kg/周 → IGF-1 SDS 改变 ±0.50

若需将平均IGF-1提升0.2 SDS,每周剂量上调0.02 mg/kg即可。且该模型验证怡培生长激素在常用剂量范围内,IGF-1均稳定在安全目标窗口(0至+2.0 SDS),疗效与安全性都有保障。

让全球看到更多高质量中国医药创新方案

本次国际共识传递的信息很清晰:长效生长激素的疗效已经得到验证,接下来的关键,是怎么通过精准监测和个体化给药,让每个孩子都安全、有效地获益。

从国产原研到全球标准,怡培用硬核实力向世界展现了中国智造的力量。未来,也期待更多中国创新药走向世界,为全球提供更多高质量的中国医药创新方案。

参考文献:

Schilbach K, Clayton P, Agrawal N, et al. Long-acting growth hormone: An updated Growth Hormone Research Society consensus statement. Eur J Endocrinol. 2026.

Liang Y, Wei H, Yang F, et al. A novel Y-shaped pegylated recombinant human growth hormone for children with growth hormone deficiency. J Clin Endocrinol b. 2025;110(8):e2605-e2613.

Liang Y, et al. The Journal of Clinical Endocrinology & bolism, 2024: dgae816.

Liang Y, et al. PK/PD Modeling, Efficacy and Safety of Pegpesen in Children with Non-Growth Hormone Deficiency Short Stature: A Basket Trial. Oral presentation at: ENDO 2026; June 15, 2026; Chicago, IL. Abstract #2333511.

Liang Y, Du C, Zhao Y, et al. Optimizing IGF-1 Monitoring: A PopPK/PD-Derived Tool to Estimate Weekly Average IGF-1 SDS in Pegpesen Treatment for Children with Growth Hormone Deficiency. Presented at: Pediatric Academic Societies (PAS) 2026 Meeting. Abstract 2273709.

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